赛诺菲罕见病新药olipudase alfa获FDA突破性疗法认证
赛诺菲公司旗下的Genzyme公司最近又传出了利好消息。公司开发的用于治疗罕见疾病--尼曼－皮克病（NPD）的新药olipudase alfa获得了FDA的突破性药物疗法认证。
2015-06-08
我国罕见病治疗诊断现状
不久前风靡一时的"挑战冰桶"，让社会大众开始逐渐关注到了渐冻人、瓷娃娃等罕见病群体。罕见病是指那些患病率较低的疾病，又称"孤儿病"。 国际上定义罕见病是指发病率1/50万，也就是50万人群里面只有一个是患疾病的
2015-04-02
【说图】罕见病与孤儿药
孤儿药是一个欧美医药产业引进的概念。原文是Orphan Drug，被直译为中文的孤儿药，其针对的是孤儿病或者说罕见病，在我国，罕见病被定义为患病率低于1/50万的疾病。目前，孤儿药基本由欧美等发达国家研发。“有钱也
2015-03-26
罕见病： 今天很残酷 明天很美好
冰桶挑战引发的狂欢，让ALS（肌肉萎缩性侧索硬化症）进入了热门搜索排行榜，依靠名人效应病毒式的传播，罕见病患者——这一不为人知的群体终于走进了公众的视线。
2015-03-26
罕见病研究与精准医疗
席卷全球的冰桶挑战让全世界和中国开始关注罕见病，而基因组测序技术的突破性进展也逐渐揭开罕见病的神秘面纱，同时人们更是发现隐藏于罕见病背后的巨大研究价值和商机。罕见病获得各界广泛关注，医学研究迅速发展罕
2015-03-25
英国发布首个罕见病应对策略
2015-03-26
2014年FDA批准的罕见病药物大回顾
欧洲罕见病组织(EURODIS)在2008年将每年2月最后一天定为“国际罕见病日”(Rare Disease Day)，其宗旨在于唤起大众对罕见病患的重视。依据欧盟的定义，罕见病是每2000人中仅有1人会得且无法医治的疾病。目前罕见病的
2015-03-26
